أول علاج جيني لنقص التصاق الكريات البيضاء

[ad_1]

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقتها الرسمية على عقار «كريسلادي» (Kresladi)، كأول علاج جيني مخصص للأطفال المصابين بنقص التصاق الكريات البيضاء الحاد من النوع الأول؛ وهو اضطراب مناعي وراثي نادر جداً كان يؤدي غالباً إلى الوفاة المبكرة نتيجة العدوى المتكررة. وتعتمد التقنية المبتكرة، التي طورتها جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس (UCLA) بالتعاون مع شركة «روكيت للأدوية»، على استخراج الخلايا الجذعية للمريض وإضافة نسخة سليمة من جين (ITGB2) إليها قبل إعادة زرعها، مما يمكن الجسم من إنتاج خلايا مناعية قادرة على محاربة البكتيريا والفطريات والتئام الجروح بكفاءة. وأثبتت النتائج السريرية نجاحاً باهراً،

[ad_2]