اعتماد أول علاج جيني للاضطرابات الوراثية لدى الأطفال
دبي: “صحتكم”
وافقت وزارة الصحة ووقاية المجتمع على الموافقة على عقار “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” وهو العلاج الجيني الأول لمرض الحثل العضلي الدوشيني (DMD) لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 5 سنوات، فيما تقوم شركة الأدوية “روش” بتسويق الدواء. المخدرات في البلاد.
وبفضل الموافقة السريعة من وزارة الصحة ووقاية المجتمع، قد يكون هذا العلاج متاحاً في المستشفيات قبل نهاية العام الجاري. وتعد هذه الموافقة أول موافقة عالمية من هيئة الغذاء والدواء الأمريكية، تعطي الأولوية لمرضى الحثل العضلي الدوشيني في الدولة للحصول على هذا العلاج المبتكر خارج الدولة. الولايات المتحدة.
الحثل العضلي الدوشيني هو اضطراب وراثي نادر يهدد الحياة ولا يوجد علاج له. ويسبب المرض ضعف العضلات وضمورها تدريجياً ويتفاقم مع مرور الوقت.
ويعد “ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك” العلاج الجيني الأول والوحيد المعتمد لعلاج هذا المرض، ويعمل على توفير الجين المسؤول عن إنتاج نسخة وظيفية مختصرة من بروتين يسمى “ديستروفين” إلى الخلايا العضلية بهدف تحسين وظيفة العضلات. تشير البيانات السريرية إلى أن العلاج الجديد لديه القدرة على تغيير حياة المرضى وعائلاتهم. .
وقال الدكتور محمد الشعراوي مدير عام شركة روش:
تابعنا على صفحة الفيس بوك وتويتر ليصلك كل جديد
