تصادق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جيني جديد لمرضى الهيموفيليا أ

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكيةادارة الاغذية والعقاقيرعلى العلاج الجيني ، وشركة بيومارين لمرضى الهيموفيليا أ وقالت الشركة إن العلاج الحاد يمنح المرضى الذين يعانون من اضطراب النزيف الوراثي بديلاً عن الحقن المنتظم لبروتينات الدم المفقودة.

تكلفة العلاج لمرة واحدة 2.9 مليون دولار ، وأظهرت نتائج التجارب المحورية أن العقار الجديد قلل من أحداث النزيف ، وقالت الشركة إنها ستشمل ضمانًا لشركات التأمين الصحي..

وأوضح بيومارين بيومارين استمر معظم المشاركين في الدراسة في الاستجابة للعلاج الجيني خلال السنة الثالثة وما بعدها ، وسيستمرون في المراقبة لمدة 15 عامًا. تستخدم العلاجات الجينية فيروسًا معطلًا لتوصيل الجينات المطلوبة ، وسيقوم الجهاز المناعي بالتعرف على جرعة ثانية من العلاج والتخلص منها..

قالت الشركة إنها ستقدم لجميع شركات التأمين الصحي الأمريكية “ضمانًا” ، تسدد بموجبه تكلفة الجملة إذا لم يستجب المريض.

وفقًا لرويترز ، فإن الدواء الجديد هو أول علاج بديل للجينات للشكل الأكثر شيوعًا للهيموفيليا ، مما يمنح المرضى طريقة للتخلي عن أو تقليل الحاجة إلى العلاج مدى الحياة ببروتينات العامل اللازمة للمساعدة في تجلط الدم أو بجرعات شهرية من دواء جديد. مضاد سمي..